Nový nástroj proti hemofilie

Nakonec vědci byli schopni dosáhnout úspěchu v léčbě život ohrožující hematopathy - hemofilie, což je špatné srážení krve.

„Skupina britských a amerických vědců byl zaměstnán v něm Hemofilie B skupina, vyznačující se tím, že tvoří porušení protein (Faktor IX), který je odpovědný za proces koagulace, tj srážení krve, „- řekl ScienceDaily hlášeny. Nemoc je způsobena recesivní dědičné mutace v X-chromozom, tak to je obvykle skupina B, stejně jako A, C, to je muži, kteří jsou nemocní. Jedinou úlevu pro průběh onemocnění u těchto pacientů jsou injekce Faktor IX několikrát týdně, a výroba tohoto faktoru je velmi nákladné.

A až do tohoto bodu, vědci pokoušeli pro léčbu hemofilie, snažili se to zavedením opravené kopií genu, ale tyto pokusy byly neúspěšné.

Podstatou nového způsobu je následující: pro dodávání genetického materiálu, který je potřebný pro syntézu IX faktor, který se používá lékaři adenovirus 8. V jedné z nemocnic v prvním testu vykázaly dobré výsledky: V pacientů krevních hladin faktoru IX se zvýšil na 2-12%, i když je to méně než jedno procento. Toto rozšíření na novou úroveň faktory týkající se skutečnosti, že pacienti byli vloženy různé dávky: dva ze spodní části přijatého v nízkých dávkách, dva - v průměru, a dva - vysoká. Kromě faktorů na vysoké úrovni u pacientů, kteří dostávali vysoké dávky adenoviru 8, tam byl také trvalejší efekt v průběhu příštího roku a půl. Ale jeden z pacientů stále potřebují steroidy, a to i v případě, že krátkodobý. Stalo se to z důvodu, že došlo k imunitní odpovědi na léčiva v játrech.

Výsledek této studie byl spokojen lékaři a pacienti: v důsledku čtyři lidé se podařilo úplně opustit týdenní injekci faktoru IX. Kromě toho, všechny zmizely obtížné a bolestivé, aby se zastavil krvácející. Některé z nich mají nyní možnost zapojit se do sportu, i když dříve to bylo kontraindikováno.

„Jsme první podařilo dosáhnout trvalého a pozitivní vliv na produkci krevních faktorů je zase, to nám dává naději na rychlé ošetření hemofilie A, což je častější, stejně jako další genetické onemocnění, „- řekl Amit Natvani, autoři studie a lékař z College v Londýně.